Przełom w leczeniu mukowiscydozy?
28 marca 2008, 09:33Mukowiscydoza, zwana zwłóknieniem torbielowatym (ang. cystic fibrosis, CF), jest jedną z najczęściej występujących na świecie chorób o podłożu genetycznym. Dotyka jednego na 2500 urodzonych dzieci. W wyniku mutacji w pojedynczym genie, zwanym CFTR, dochodzi do produkcji upośledzonego funkcjonalnie białka, odpowiedzialnego za usuwanie jonów chlorkowych z wnętrza komórki.
Zatwierdzono lek ratujący najmłodszych
27 grudnia 2016, 06:56Federalna Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła niezwykle obiecujący lek, który ratuje życie najmłodszych. Nusinersen to lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Dzieci z najcięższą postacią tej choroby zwykle umierają przed 2. rokiem życia. Firmy Ionis i Biogen opracowały środek, który po kilku latach testów daje obiecujące wyniki.
Światowy Dzień Chorób Rzadkich – projekty, które mogą wpłynąć na życie pacjentów cierpiących na najrzadsze schorzenia
28 lutego 2022, 18:06Dwudziestego ósmego lutego obchodzimy Światowy Dzień Chorób Rzadkich. Jak podkreśla Agencja Badań Medycznych (ABM), to wyjątkowy obszar skupiający schorzenia o przewlekłym i ciężkim przebiegu, najczęściej uwarunkowane genetycznie. Ze względu na ich różnorodność, wiedza na ich temat jest wciąż niska, a pacjenci mają problem z uzyskaniem właściwej diagnozy. Bywa, że trwa to latami.
Praca u genowych podstaw
14 listopada 2008, 17:28To wielki przełom - tak Robert Singer, biolog z Albert Einstein Medical School w Nowym Jorku, skomentował prace naukowców z firmy PTC Therapeutics. Opracowali oni bowiem lekarstwo, które powoduje, że zmutowane DNA produkuje prawidłowo zbudowane białka.
Bakterie z guzów trzustki odpowiadają za oporność na chemię
19 września 2017, 13:34Do listy przyczyn nieskuteczności chemioterapii można dopisać bakterie. Okazuje się bowiem, że w niektórych guzach trzustki występują bakterie, a część z nich zawiera enzym dezaktywujący lek często stosowany w terapii różnych nowotworów, także trzustki.
Lek na otyłość odcina dopływ krwi do adipocytów
14 listopada 2011, 13:16Po zażywaniu przez miesiąc eksperymentalnego leku o nazwie Adipotide, który wybiórczo odcina dopływ krwi do komórek tłuszczowych (adipocytów), otyłe rezusy straciły średnio 11% masy ciała.
Nowy lek na cukrzycę typu 2., bez skutków ubocznych w postaci wymiotów czy utraty wagi
24 czerwca 2020, 12:18Zespół prof. Roberta P. Doyle'a z Uniwersytetu w Syracuse rozwija nowy lek na cukrzycę typu 2. Obniża on poziom glukozy we krwi, nie wywołując przy tym skutków ubocznych typowych dla agonistów receptora GLP-1 (GLP-1R): mdłości, wymiotów czy utraty wagi.
Mongersten - nowy lek na chorobę Leśniowskiego-Crohna
19 marca 2015, 16:33Eksperymentalny lek daje nadzieję cierpiącym na chorobę Leśniowskiego-Crohna. To zapalna choroba jelita o niewyjaśnionej etiologii.
Łagodzi objawy, lecz nie odpowiedź organizmu
23 stycznia 2009, 20:48Badacze z Instytutu Badawczego Scripps opracowali terapię pozwalającą na ograniczenie nadmiernej reakcji organizmu na obecność wirusa grypy bez osłabiania jego zdolności do zwalczenia infekcji. O ich odkryciu informuje czasopismo Proceedings of the National Academy of Sciences.
Implant uwalnia lek na jaskrę bezpośrednio w gałce ocznej
23 listopada 2017, 14:37Na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco powstał implant, który uwalnia w gałce ocznej lek na jaskrę.
